分子胶-【深圳晶泰科技有限公司】

Kodexia™ 是晶泰科技自主研发的新一代 AI 驱动 siRNA 药物发现与设计平台。 平台以“数据、算法与高通量实验”为核心驱动力，将生成式与判别式AI系统性引入siRNA药物研发全流程，构建覆盖靶区发现、序列与修饰一体化设计、体内表现预测、复杂分子以及双靶开发和肝外递送的系统化技术框架。不同于对既有经验规则的简单数字化复现，Kodexia™能够在更大的设计空间中主动发现具有差异化潜力的创新siRNA药物分子。依托的“干湿闭环”迭代体系，Kodexia™ 能够突破传统经验筛选的局限，在早期阶段发现兼具高活性、高成药性、差异化创新潜力与自主知识产权潜在best-in-class的siRNA药物 候选分子，赋能下一代核酸药物的创新研发。当前，基于 Kodexia™ 的 AI 设计与优化能力，晶泰科技正重点布局代谢、肾病及肝外递送方向的单/双靶点潜在FIC（First-in-class）与 BIC（Best-in-class）的siRNA药物管线开发。

技术优势

平台差异化技术路线

•平台突破传统路径，实现“序列设计同时推荐化学修饰”多目标优化的一体化设计。平台会针对不同裸序列生成个性化修饰策略，而非简单沿用固定模板；同时通过多目标优化，在提高基因沉默效率的同时，兼顾脱靶规避、长效性和潜在专利空间。内部实验对比显示，与传统 Advanced ESC 修饰策略相比，Kodexia™ 推荐的个性化修饰方案在低浓度条件下表现更优；在超过70%的测试中，其沉默活性等关键指标均优于传统模板。在实际管线推进中，平台已支持早期快速锁定多个活性优于或等同于行业阳性参考对照的 Lead 分子；和当前已被专利保护的序列对比，平台生成的序列突破专利封锁，有望实现全球市场FTO。，•平台构建了前瞻性的“体内预测”模型，缩小体外活性与体内表现的转化断层。 Kodexia™并不将目标停留在体外活性预测，而是构建了面向转化需求的体内活性预测模型。平台在研发早期即对候选分子的体内表现进行综合评估，提高优质分子的体内转化成功率，减少无效实验消耗。基于大量的高质量siRNA药物体内数据，Kodexia™研发了针对性的动物体内预测模型, 针对HDI小鼠，AAV小鼠，转基因小鼠，猴子等都有特有的模型辅助筛选，轮体内实验筛选出优于阳参的分子，极大的缩短了获得PCC

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