公司简介
Kodexia™ 是晶泰科技自主研发的新一代 AI 驱动 siRNA 药物发现与设计平台。 平台以“数据、算法与高通量实验”为核心驱动力,将生成式与判别式AI系统性引入siRNA药物研发全流程,构建覆盖靶区发现、序列与修饰一体化设计、体内表现预测、复杂分子以及双靶开发和肝外递送的系统化技术框架。不同于对既有经验规则的简单数字化复现,Kodexia™能够在更大的设计空间中主动发现具有差异化潜力的创新siRNA药物分子。依托的“干湿闭环”迭代体系,Kodexia™ 能够突破传统经验筛选的局限,在早期阶段发现兼具高活性、高成药性、差异化创新潜力与自主知识产权潜在best-in-class的siRNA药物 候选分子,赋能下一代核酸药物的创新研发。当前,基于 Kodexia™ 的 AI 设计与优化能力,晶泰科技正重点布局代谢、肾病及肝外递送方向的单/双靶点潜在FIC(First-in-class)与 BIC(Best-in-class)的siRNA药物管线开发。
技术优势
平台差异化技术路线
•平台突破传统路径,实现“序列设计同时推荐化学修饰”多目标优化的一体化设计。平台会针对不同裸序列生成个性化修饰策略,而非简单沿用固定模板;同时通过多目标优化,在提高基因沉默效率的同时,兼顾脱靶规避、长效性和潜在专利空间。内部实验对比显示,与传统 Advanced ESC 修饰策略相比,Kodexia™ 推荐的个性化修饰方案在低浓度条件下表现更优;在超过70%的测试中,其沉默活性等关键指标均优于传统模板。在实际管线推进中,平台已支持早期快速锁定多个活性优于或等同于行业阳性参考对照的 Lead 分子;和当前已被专利保护的序列对比,平台生成的序列突破专利封锁,有望实现全球市场FTO。,•平台构建了前瞻性的“体内预测”模型,缩小体外活性与体内表现的转化断层。 Kodexia™并不将目标停留在体外活性预测,而是构建了面向转化需求的体内活性预测模型。平台在研发早期即对候选分子的体内表现进行综合评估,提高优质分子的体内转化成功率,减少无效实验消耗。基于大量的高质量siRNA药物体内数据,Kodexia™研发了针对性的动物体内预测模型, 针对HDI小鼠,AAV小鼠,转基因小鼠,猴子等都有特有的模型辅助筛选,轮体内实验筛选出优于阳参的分子,极大的缩短了获得PCC
产品与服务特点
平台核心技术壁垒
1.数据壁垒:
•Kodexia™构建了面向siRNA药物设计的高质量私有数据体系,积累了数万级高质量实验验证数据。通过自身设计与高通量湿实验的不断验证,持续生成新的序列、修饰与活性数据,反哺模型优化,形成数据积累与算法提升的飞轮效应 。相较于仅依赖公开数据训练的模型,这类经过统一实验条件验证的数据有助于降低数据噪声,并提高模型对真实研发场景的适用性。这打破了行业公开数据多样性差、创新性不足的局限,为 AI 模型提供了的高质量反馈数据流。
2.算法创新:专用于 siRNA药物设计的垂直领域多模态模型。 Kodexia™以生成式AI+性原理为核心引擎、以干湿闭环为迭代体系,将siRNA药物研发从“经验筛选”推向“智能设计”。生成式模型用于探索和生成新的候选靶向序列及化学修饰方案;判别式模型则用于评估候选设计在沉默活性、稳定性、脱靶风险等关键指标上的表现。通过两类模型协同,平台既可以扩大候选设计空间,也可以对生成结果进行预测、排序和筛选,从而减少完全依赖序列枚举和反复试错的筛选过程。Kodexia™在设计过程中同时考虑沉默效率、稳定性、长效性、安全性、脱靶风险等多个目标,避免单一指标优化导致其他性质下降。这种多目标优化方式有助于从设计初期筛选综合表现更均衡、更具后续开发潜力的候选分子。
3.核心技术突破:全球首创“序列+修饰”一体化生成式 AI 模型。 平台开发了全球用于 siRNA药物化学修饰设计的生成式与判别式 AI 模型。该模型在序列设计阶段即可同步输出的定制化修饰策略(类型、位点及组合),实现“序列+修饰”一体化设计。内部实验对比显示,与传统 Advanced ESC 修饰策略相比,Kodexia™ 推荐的个性化修饰方案在低浓度条件下表现更优;在超过70%的测试中,其沉默活性、稳定性等关键指标均优于传统模板。在实际管线推进中,平台已支持早期快速锁定多个活性优于或等同于行业阳性参考对照的 Lead 分子;和当前已被专利保护的序列对比,平台生成的序列突破专利封锁,有望实现全球市场FTO。
4.干湿闭环:高通量自动化“干-湿”实验迭代体系。Kodexia™将模型设计与高通量实验验证相结合,形成“设计—预测—验证—再设计”的闭环。每周可完成数百个体外实验验证 ,以及数十个体内评估实验。平台对AI生成的候选序列和修饰方案开展实验验证
资质与信誉
公司已通过 ISO9001 质量管理体系认证,确保从原材料采购到成品交付的全流程,都遵循严格质量标准,产品品质可靠
合作客户
晶泰科技 Kodexia™ AI 干湿闭环 siRNA 平台已完成 IgA 肾病 siRNA 管线 NHP 验证;平台底层核酸 AI 与自动化能力已赋能 ReviR、星曜生物等小核酸生态企业,同时具备服务辉瑞、礼来等全球 TOP20 药企的交付体系,可对外承接 siRNA 序列设计、修饰优化与体内干湿验证全流程 CRO